Οι αμερικανικές ρυθμιστικές αρχές ενέκριναν τη Δευτέρα το φάρμακο Aducanumab της Biogen Inc. ως την πρώτη θεραπεία για την αντιμετώπιση μιας υποκείμενης αιτίας της νόσου του Alzheimer, παρά την αντιπαράθεση σχετικά με τα αποτελέσματα κλινικών δοκιμών για το συγκεκριμένο φάρμακο.
Το Aducanumab στοχεύει στην απομάκρυνση των εναποθέσεων μιας πρωτεΐνης που ονομάζεται ”αμυλοειδές βήτα” από τον εγκέφαλο των ασθενών σε προηγούμενα στάδια του Αλτσχάιμερ, προκειμένου να αποφευχθούν οι καταστροφές που επιφέρει, οι οποίες περιλαμβάνουν απώλεια μνήμης και ικανότητα αυτοεξυπηρέτησης του ασθενούς.
«Αυτά είναι καλά νέα για ασθενείς με νόσο του Αλτσχάιμερ. Δεν έχουμε εγκρίνει ποτέ θεραπεία ανάσχεσης της ασθένειας», δήλωσε ο Δρ Ρόναλντ Πέτερσον, ειδικός για τη νόσο του Αλτσχάιμερ στην φημισμένη κλινική Mayo. Ωστόσο, προειδοποίησε, ότι «αυτό δεν είναι θεραπεία. Ελπίζουμε ότι θα επιβραδύνει την εξέλιξη της νόσου.»
«Νομίζω ότι είναι μια μεγάλη μέρα», είπε ο Πέτερσον. «Αλλά δεν μπορούμε να δώσουμε υπερβολικές υποσχέσεις».
Η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ ανακοίνωσε ότι οι κλινικές δοκιμές για τη θεραπεία, που θα πωληθεί με την επωνυμία Aduhelm, έδειξαν μείωση στις πλάκες σωρεύονται στον εγκέφαλο, η οποία αναμένεται να συγκρατήσει την επιδείνωση στην κλινική εικόνα των ασθενών.
«Αν και τα δεδομένα για το Aduhelm είναι περίπλοκα σε σχέση με τα κλινικά οφέλη, η FDA έκρινε ότι υπάρχουν ουσιαστικά στοιχεία που αποδεικνύουν ότι το Aduhelm μειώνει τις πλάκες αμυλοειδούς βήτα στον εγκέφαλο και ότι η μείωση αυτών των πλακών είναι λογικά πιθανό να προσφέρει σημαντικά οφέλη για τους ασθενείς», ανέφερε η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων σε ανακοίνωσή της.
Η FDA είπε ότι η Biogen θα πρέπει να διενεργήσει μια δοκιμή μετά την έγκριση, ώστε να επαληθεύσει το κλινικό όφελος από τη χορήγηση του Aduhelm. «Εάν το φάρμακο δεν λειτουργεί όπως υπολογίζεται, μπορούμε να λάβουμε μέτρα για να το αφαιρέσουμε από την αγορά», ανέφερε.
Το φάρμακο της Biogen είχε σχολιαστεί πολύ θετικά από ακτιβιστές - ασθενείς, καθώς και από ορισμένους νευρολόγους που είναι πρόθυμοι να χρησιμοποιήσουν μια αποτελεσματική επιλογή για ασθενείς αντιμέτωπους με την θανατηφόρο νόσο. Άλλοι γιατροί δήλωσαν ότι τα αποτελέσματα των κλινικών δοκιμών είναι ανεπαρκή και χρειάζονται περισσότερες αποδείξεις.
Το Aducanumab μελετήθηκε σε ασθενείς στα πρώιμα στάδια της νόσου που έδειξαν θετική αντίδραση στο ζήτημα των εγκεφαλικών πλακών αμυλοειδούς. Ορισμένοι ασθενείς παρουσίασαν κατά τις δοκιμές δυνητικά επικίνδυνο πρήξιμο στον εγκέφαλο.
Η Biogen έχει εκτιμήσει ότι περίπου 1,5 εκατομμύριο Αμερικανοί θα είναι επιλέξιμοι για θεραπεία με aducanumab, η οποία χορηγείται με μηνιαία έγχυση, αυξάνοντας τις ανησυχίες σχετικά με το κόστος για το σύστημα υγειονομικής περίθαλψης.
Η Biogen και ο εταίρος - συνεργάτης της Eisai Co διέκοψαν την ανάπτυξη του φαρμάκου τον Μάρτιο του 2019 και στη συνέχεια άλλαξαν άποψη τον Οκτώβριο, λέγοντας ότι μια πιο λεπτομερής ανάλυση δεδομένων έδειξε ότι ορισμένοι ασθενείς με πολύ πρώιμες μορφές της νόσου επωφελήθηκαν από τη λήψη υψηλότερων δόσεων για μεγάλο χρονικό διάστημα.
Οι αναλυτές της Wall Street είχαν προβλέψει ότι η έγκριση της FDA για το φάρμακο της Biogen θα μπορούσε να αναζωογονήσει έναν τομέα που έχει εγκαταλειφθεί από πολλές μεγάλες φαρμακευτικές εταιρείες.
«Πιστεύουμε ότι το φάρμακο έχει τη δυνατότητα να συγκεντρώσει (τουλάχιστον) 10 δισεκατομμύρια δολάρια σε πωλήσεις και πιστεύουμε ότι μια επιτυχημένη διάθεση του aducanumab στην αγορά έχει τη δυνατότητα να αλλάξει εντελώς το προφίλ της εταιρείας», δήλωσε ο αναλυτής του Guggenheim, Γιατίν Σουνέγια.
Οι μετοχές της φαρμακοβιομηχανίας Biogen σταμάτησαν να διαπραγματεύονται εν αναμονή νεότερων ειδήσεων.
πηγή: Reuters