Το πιο ακριβό φάρμακο στον κόσμο, το Hemgenix της CSL Behring για τη θεραπεία της αιμορροφιλίας Β, ενέκρινε η Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA), στην τιμή των 3,5 εκατ. δολαρίων ανά ανά δόση.
Την Τρίτη (29/11), ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ ενέκρινε το Hemgenix, μια γονιδιακή θεραπεία αιχμής που έχει σχεδιαστεί για τη θεραπεία ενηλίκων με αιμορροφιλία Β, μια σοβαρή γενετική διαταραχή στην οποία οι άνθρωποι δεν παράγουν μια κρίσιμη πρωτεΐνη που απαιτείται για την πήξη του αίματος σε περίπτωση αιμορραγίας.
Μέχρι τώρα, οι τυπικές θεραπείες απαιτούσαν ενέσεις ρουτίνας για τη διατήρηση επαρκών επιπέδων της πρωτεΐνης που λείπει στους ασθενείς, αλλά χάρη στο Hemgenix, οι πάσχοντες από αιμορροφιλία Β χρειάζονται μια μόνο ενδοφλέβια έγχυση για να θεραπευτούν για πάντα.
Το μόνο πρόβλημα είναι ότι αυτή η μία δόση κοστίζει όχι λιγότερο από 3,5 εκατομμύρια δολάρια, καθιστώντας το Hemgenix το πιο ακριβό φάρμακο στον κόσμο.
Σε μια πρόσφατη ανάλυση κόστους - αποτελεσματικότητας του φαρμάκου, σταθμίζοντας τα οφέλη για την υγεία έναντι του κόστους, το Institute for Clinical and Economic Review, έναν ανεξάρτητο μη κερδοσκοπικό ερευνητικό οργανισμό, προτείνει ως δίκαιη τιμή για το φάρμακο μεταξύ 2,93 και 2,96 εκατομμυρίων δολαρίων.
Ωστόσο, παρά την υψηλή τιμή του, πολλοί πιστεύουν ότι το Hemgenix θα πετύχει, για δύο λόγους: οι υπάρχουσες θεραπείες για την αιμορροφιλία Β είναι επίσης απίστευτα ακριβές και τα άτομα με την πάθηση ζουν υπό συνεχή φόβο αιμορραγιών που θα μπορούσαν να τους στοιχίσουν τη ζωή.
Για να διεκδικήσει τον τίτλο του «πιο ακριβού φαρμάκου στον κόσμο», η Hemgenix εκθρόνισε το Zynteglo, μια θεραπεία για τη διαταραχή του αίματος βήτα θαλασσαιμία, με τιμή 2,8 εκατομμύρια δολάρια.