Στη Βοστώνη έφτασε μετά την κινητοποίηση χιλιάδων ανθρώπων που τον βοήθησαν ο μικρός Παναγιώτης – Ραφαήλ και η οικογένειά του, προκειμένου να ξεκινήσει τη θεραπεία του.
Οι γονείς του Παναγιώτη – Ραφαήλ φτάνοντας ανάρτησαν ένα συγκινητικό μήνυμα στο Facebook:
Ο Παναγιώτης – Ραφαήλ δίνει μάχη έχοντας τους γονείς του στο πλάι του, απέναντι στην σπάνια πάθηση της νωτιαίας μυϊκής ατροφίας.
Το μόλις 18 μηνών αγοράκι διαγνώστηκε αμέσως μετά τη γέννησή του με το συγκεκριμένο νόσημα και έκτοτε προσπαθεί καθημερινά να την ξεπεράσει.
Ο Παναγιώτης-Ραφαήλ γεννήθηκε τον Απρίλιο του 2018 και έδειχνε απολύτως υγιής. Σταδιακά, από τον δεύτερο μήνα της ζωής του, εμφάνισε υποτονία στα χέρια και στα πόδια. Η διάγνωση έδειξε νωτιαία μυϊκή ατροφία τύπου 1, μια σπάνια, εκφυλιστική νόσο που προσβάλει όλο το μυϊκό σύστημα, συμπεριλαμβανομένης της ικανότητας κατάποσης κι αναπνοής.
Από τότε, ο μικρούλης δίνει καθημερινό αγώνα για να κατακτήσει και να διατηρήσει απλές κινήσεις όπως ο έλεγχος κεφαλής. Η πάθησή του είναι επιθετική και μέχρι πρότινος μη αναστρέψιμη. Η μοναδική μέχρι στιγμής θεραπεία που λαμβάνει το παιδί είναι ένα φάρμακο (spinraza), που τον διατηρεί σε σχετικά καλή κατάσταση.
Η γονιδιακή θεραπεία που εγκρίθηκε τον περασμένο καλοκαίρι στην Αμερική στοχεύει στην αποκατάσταση του ελαττωματικού γονιδίου που είναι υπεύθυνο για τη μυϊκή αδυναμία.
Για το κόστος της συγκεκριμένης θεραπείας, μαζί με τη νοσηλεία, χρειάζονται 3 εκατομμύρια ευρώ, ποσό που συγκεντρώθηκε πρόσφατα και με το παραπάνω, από δωρεές.