Θεραπεία καρδιοπαθειών σε παιδιά με βλαστοκύτταρα

Τι ανέπτυξαν επιστήμονες του University of Bristol.
Ο καθηγητής Καπούτο και ο μικρός Φίνλεϊ.
Ο καθηγητής Καπούτο και ο μικρός Φίνλεϊ.
BHF

Επιστήμονες του University of Bristol, με χρηματοδότηση της British Heart Foundation, ανέπτυξαν «φύλλα» βλαστοκυττάρων για να αλλάξουν τα δεδομένα στον τρόπο με τον οποίο οι χειρουργοί θεραπεύουν τα παιδιά που ζουν με συγγενείς καρδιοπάθειες, έτσι ώστε να μη χρειάζονται τόσες πολλές εγχειρήσεις ανοιχτής καρδιάς.

Οι συγγενείς καρδιοπάθειες είναι ο πιο κοινός τύπος ανωμαλίας που αναπτύσσεται πριν γεννηθεί ένα παιδί. Μπορεί να περιλαμβάνουν ελαττώματα στις καρδιακές βαλβίδες, καθώς και την ανάπτυξη τρυπών στην καρδιά.

Σε πολλά από αυτά τα παιδιά τα προβλήματα τέτοιου είδους αντιμετωπίζονται με εγχείρηση ανοιχτής καρδιάς για την προσωρινή επιδιόρθωση του προβλήματος, μα τα υλικά που χρησιμοποιούνται για τα «μπαλώματα» ή την αντικατάσταση των βαλβίδων δεν είναι εντελώς βιολογικά και δεν μπορούν να αναπτυχθούν μαζί με το παιδί. Αυτό σημαίνει ότι μπορεί να απορριφθούν από το ανοσοποιητικό σύστημα του ασθενούς, κάτι που σημαίνει ότι τα υλικά σταδιακά διασπώνται και παρουσιάζουν αστοχία μέσα σε μερικούς μήνες ή χρόνια. Ένα παιδί, ως εκ τούτου, μπορεί να χρειαστεί να υποβληθεί στην ίδια επέμβαση πολλές φορές.

Ο Μάσιμο Καπούτο, καθηγητής του British Heart Foundation (BHF) στο Bristol Heart Institute του University of Bristol, ανέπτυξε το πρώτο είδος «γάζας/ μπαλώματος» βλαστοκυττάρων για τη θεραπεία προβλημάτων στη βαλβίδα, στο μεγάλο αιμοφόρο αγγείο που ελέγχει τη ροή του αίματος από την καρδιά στους πνεύμονες, και για την κάλυψη τρυπών. Τα «μπαλώματα» βλαστοκυττάρων είναι σχεδιασμένα για να «ράβονται» στην περιοχή της καρδιάς του παιδιού που χρειάζεται επιδιόρθωση κατά την εγχείρηση. Μετά, τα βλαστοκύτταρα βελτιώνουν την επισκευή/ θεραπεία του καρδιακού ιστού χωρίς να απορρίπτονται από το σώμα του παιδιού. Τα «μπαλώματα» αυτά έχουν τη δυνατότητα να προσαρμόζονται και να αναπτύσσονται με την καρδιά του παιδιού καθώς μεγαλώνει, και ως εκ τούτου δε χρειάζονται επανειλημμένες εγχειρήσεις και πολυήμερες διαμονές στο νοσοκομείο.

Ο Φίνλεϊ, δύο ετών, ήταν το πρώτο μωρό στον κόσμο με συγγενή καρδιοπάθεια που έλαβε ένα συγκεκριμένο είδος θεραπείας με βλαστοκύτταρα για να συνεχίσει να λειτουργεί σωστά η καρδιά του, μετά από εγχείρηση ανοιχτής καρδιάς. Ο Καπούτο χρησιμοποιεί αυτά τα βλαστοκύτταρα για την ανάπτυξη των «μπαλωμάτων» του. Όπως είπε η μητέρα του, Μελίσα, «παραλίγο να χάσουμε τον Φίνλεϊ όταν ήταν μόλις δύο μηνών. Οι γιατροί μας κάλεσαν σε ένα δωμάτιο και μας είπαν πως είχαν κάνει ό,τι μπορούσαν. Τότε ήρθε να μας βρει ο Μάσιμο και εξήγησε πως υπήρχε μια επιλογή- η εισαγωγή βλαστοκυττάρων στην αριστερή πλευρά της καρδιάς. Μας προειδοποίησε ότι δεν μπορούσε να προβλέψει ποιο θα ήταν το αποτέλεσμα. Μα δεν είχαμε να χάσουμε τίποτα...εντός δύο εβδομάδων από τη θεραπεία με βλαστοκύτταρα αντιληφθήκαμε αλλαγή στον Φίνλεϊ. Τον πήγαμε σπίτι για πρώτη φορά όταν ήταν έξι μηνών, με ένα μηχάνημα που ακόμα τον βοηθά να αναπνέει το βράδυ...πιστεύω πως αν δεν ήταν η θεραπεία με τα βλαστοκύτταρα δεν θα ήταν σήμερα μαζί μας».

Το BHF έχει δώσει στον καθηγητή Καπούτο περίπου 750.000 λίρες με σκοπό να προετοιμαστούν αυτά τα «μπαλώματα» για δοκιμές σε ασθενείς, ώστε να αρχίσουν κλινικές δοκιμές. Ήδη τα υλικά είχαν αποδειχθεί ασφαλή στο πλαίσιο δοκιμών σε ζώα. Επίσης, αναπτύσσονται άλλες τεχνολογίες βλαστοκυττάρων με 3D bioprinting και γονιδιακή θεραπεία, ώστε να είναι δυνατή κάποια στιγμή η επιδιόρθωση πιο πολύπλοκων συγγενών καρδιοπαθειών.

Δημοφιλή